Paroksizmalna nočna hemoglobinurija - prve izkušnje zdravljenja z ekulizumabom pri slovenskih bolnikih
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria - first treatment experience with eculizumab in Slovenian patients

slovenski

2012

letnik 81, suppl.

anemija   ekulizumab   hematologija   paroksizmalna nočna hemoglobinurija   zdravljenje

Slovensko zdravniško društvo
(Obvezni izvod spletne publikacije)

Izhodišča: Paroksizmalna nočna hemoglobinurija je oblika pridobljene hemolitične anemije zaradi napake v membrani eritrocitov ter tudi trombocitov in granulocitov. Značilno jo opredeljuje klasična triada kliničnih težav: (1) intravaskularna hemoliza, (2) venske tromboze in (3) odpoved kostnega mozga s citopenijo. Gre za napredovalo in življenje ogrožajočo bolezen, ki pogosto vodi v končno okvaro organov in prezgodnjo smrt. Do nedavno sta bili edini možnosti zdravljenja alogenična presaditev krvotvornih matičnih celic ali podporno zdravljenje s transfuzijami koncentriranih eritrocitov, z glukokortikoidi in antikoagulanti. Prikaz primerov: Prva bolnica je zbolela pri 17 letih (l. 2000) zaradi aplastične anemije. Prejela je imunosupresivno zdravljenje z antitimucitnim globulinom, glukokortikoidi in s ciklosporinom. Po tem se je razvila PNH z naraščajočim klonom do 92 %. Parametri hemolize so bili zelo visoki (LDH do 82 Žkat/L, zvečan indirektni bilirubin, retikulociti > 300 x 109/L). Postala je odvisna od transfuzij. Uvedli smo redno antikoagulantno zaščito in folno kislino. Junija 2011 smo pričeli zdravljenje z eculizumabom v standardnem odmerku. Parametri hemolize so močno upadli, potreba po transfuzijah pa se je le delno zmanjšala. Drugi bolnik je zbolel s hudo pancitopenijo avgusta leta 2011. V kostnem mozgu so bili znaki hemolize. PNH klon je bil 65 %. Mesečno je potreboval transfuzije koncentriranih eritrocitov. Pogostejših okužb ali krvavitev ni imel. Parametri hemolize so bili zmerno povečani (LDH do 13,5 Žkat/L, bilirubin mejno povečan, retikulociti 95 x 109/L). Oktobra leta 2011 je pričel zdravljenje z eculizumabom. Pancitopenija je vztrajala, tudi potreba po transfuzijah se ni zmanjšala, zato smo se odločili še za imunosupresivno zdravljenje. Čakamo na učinek imunosupresivnega zdravljenja in nadaljujemo zdravljenje z eculizumabom. Zaključki: Zdravljenje PNH je doživelo glavni napredek v zadnjihnekaj letih z razvojem monoklonskega protitelesa, usmerjenega proti C5 komplementa - eculizumab. Zdravilo učinkovito zmanjša intravaskularno hemolizo, povzročeno s komplementom, prepreči nastanek anemije in potrebo po transfuzijah. Pomembno zmanjša zaplete hemolize, kot so ledvična prizadetost in pljučna hipertenzija, zmanjša nastanek trombembolizmov in podaljša preživetje bolnikov.

14.08.2013