RNA kot terapevtska tarča - Seliškar, Petra (Farmacevtski vestnik, 2025)
RNA je ključna biomolekula, ki poleg prenosa genetskih informacij uravnava celične procese in je pomembna terapevtska tarča. Njene regulatorne sposobnosti vključujejo utišanje genov ter usmerjanje epigenetskih modifikacij, kar omogoča razvoj zdravil, kot so protismiselni oligonukleotidi, male interferenčne RNA in aptameri. Protismiselni oligonukleotidi in male interfernčne RNA utišajo informacijsko RNA z vezavo na komplementarna zaporedja, medtem ko aptameri zavirajo interakcije med proteini. Kemijske modifikacije povečujejo stabilnost teh učinkovin. Določanje struktur RNA z metodami, kot so jedrska magnetna resonanca, krioelektronska mikroskopija in sekvenciranje, je ključno za razvoj terapij. Izzivi pri razvoju terapij RNA vključujejo dinamično naravo RNA, omejeno kemijsko raznolikost ter težave pri selektivnem ciljanju
Keywords: aptameri; aptamers; male molekule; RNA; siRNA; small molecules; Terapevtska uporaba; terapevtski oligonukleotidi; therapeutic oligonucleotides