Gensko zdravljenje sladkorne bolezni tipa 1 - Marušič, Tjaša (Placebo, 2022)
Sladkorna bolezen tipa 1 je kronična avtoimunska bolezen, ki jo povzroči uničenje pankreatičnih celic ß in vodi v življenje ogrožajočo hiperglikemijo. K nastanku bolezni prispevajo številni genetski in okoljski dejavniki v različnih kombinacijah, kar predstavlja glavni izziv pri iskanju učinkovitega zdravila. V tem članku je najprej predstavljeno patogenetsko ozadje bolezni, sledita pregled potencialnih imunoloških intervencij, s katerimi bi lahko preprečili nastanek bolezni ali spremenili njen potek, in pregled uporabe celičnih terapij. Glavni poudarek članka je na genskem zdravljenju: osnovnemu konceptu in možnim dostavnim sistemom za vnos genov sledi nekaj primerov uspešnih poskusov genskega zdravljenja na živalskih modelih, ki nas lahko navdajajo z upanjem, da bo sladkorna bolezen tipa 1 nekoč ozdravljiva.
Keywords: gene therapy; gensko zdravljenje; immunotherapy; Imunoterapija; Sladkorna bolezen tip 2; sladkorna bolezen tipa 1; type 1 diabetes