1021 KB31 KB200520252025Hrast Rambaher, MartinaMravljak, JanezSeliškar, Petraštevilka:3letnik:76str. 184-192ISSN:0014-8229COBISSID_HOST:245882627URN:URN:NBN:SI:doc-L2F6ZXC2slSlovensko farmacevtsko društvoFarmacevtski vestnikaptameriaptamersmale molekuleRNAsiRNAsmall moleculesTerapevtska uporabaterapevtski oligonukleotiditherapeutic oligonucleotidesRNA kot terapevtska tarča| RNA as therapeutic target| priložnosti in omejitve v sodobni medicini| opportunities and limitations in modern medicine|RNA is a vital biomolecule that regulates cellular processes and therefore serves as a key therapeutic target. Its regulatory abilities include gene silencing and guiding epigenetic modifications, enabling the development of drugs like antisense oligonucleotides, small interference RNAs, and aptamers. Antisense oligonucleotides and small interference RNAs silence mRNA by binding to complementary sequences, while aptamers inhibit protein-protein interactions. Chemical modifications enhance the stability of these agents. Determining RNA structures using techniques such as nuclear magnetic resonance, cryogenic electron microscopy and sequencing is crucial for therapy development. Challenges in developing RNA-based therapies include RNA’s dynamic nature, limited chemical diversity, and difficulties in selective targetingRNA je ključna biomolekula, ki poleg prenosa genetskih informacij uravnava celične procese in je pomembna terapevtska tarča. Njene regulatorne sposobnosti vključujejo utišanje genov ter usmerjanje epigenetskih modifikacij, kar omogoča razvoj zdravil, kot so protismiselni oligonukleotidi, male interferenčne RNA in aptameri. Protismiselni oligonukleotidi in male interfernčne RNA utišajo informacijsko RNA z vezavo na komplementarna zaporedja, medtem ko aptameri zavirajo interakcije med proteini. Kemijske modifikacije povečujejo stabilnost teh učinkovin. Določanje struktur RNA z metodami, kot so jedrska magnetna resonanca, krioelektronska mikroskopija in sekvenciranje, je ključno za razvoj terapij. Izzivi pri razvoju terapij RNA vključujejo dinamično naravo RNA, omejeno kemijsko raznolikost ter težave pri selektivnem ciljanjuTEXTznanstveno časopisjejournalsSlovenian National E-content AggregatorNational and University Library of SloveniaSlovensko farmacevtsko društvo