466 KB27 KB202220252022Marušič, Tjašaštevilka:1str. 40-44COBISSID_HOST:122913539ISSN:2820-5014URN:URN:NBN:SI:doc-F2M8RIAHenslFakulteta za farmacijo, ŠSSFDPlacebogene therapygensko zdravljenjeimmunotherapyImunoterapijaSladkorna bolezen tip 2sladkorna bolezen tipa 1type 1 diabetesGensko zdravljenje sladkorne bolezni tipa 1|Type 1 diabetes is a chronic autoimmune disease caused by immune-mediated destruction of pancreatic ß cells that results in life threatening hyperglycaemia. Several genetic and environmental factors in variable combinations contribute to the development of the disease, which presents the main obstacle in search for an effective treatment. In this review, pathogenetic background of type 1 diabetes is discussed, followed by potential immunotherapy approaches for targeting specific immune pathways to prevent or reverse the disease and a short overview of cell therapies. The major focus is on gene therapy. Main concepts and the most commonly used delivery vectors are presented as well as some more detailed description of the preclinical studies that show promising results and might present hope for the futureSladkorna bolezen tipa 1 je kronična avtoimunska bolezen, ki jo povzroči uničenje pankreatičnih celic ß in vodi v življenje ogrožajočo hiperglikemijo. K nastanku bolezni prispevajo številni genetski in okoljski dejavniki v različnih kombinacijah, kar predstavlja glavni izziv pri iskanju učinkovitega zdravila. V tem članku je najprej predstavljeno patogenetsko ozadje bolezni, sledita pregled potencialnih imunoloških intervencij, s katerimi bi lahko preprečili nastanek bolezni ali spremenili njen potek, in pregled uporabe celičnih terapij. Glavni poudarek članka je na genskem zdravljenju: osnovnemu konceptu in možnim dostavnim sistemom za vnos genov sledi nekaj primerov uspešnih poskusov genskega zdravljenja na živalskih modelih, ki nas lahko navdajajo z upanjem, da bo sladkorna bolezen tipa 1 nekoč ozdravljivaTEXTznanstveno časopisjejournalsSlovenian National E-content AggregatorNational and University Library of Slovenia