ce�ročnik za bolnike z rakom POMEN KLINILNIH RAZISKAV ZA BOLNIKE Z RAKOM Onkololki inititut Ljubljana Uredniki doc.dr. janez Žgajnar prof.dr. Matjaž Zwitter Tjala Pečnik Vavpotič, prof.zdr.vzg. prof.dr. Gregor Serla. Recenzent prof.dr.Tanja tufer Prevod Miha Žličar in Tina Škoberne Prelom in ilustracije Maja Licul, mimikrija Tisk Tiskarna Ljubljana Naklada 2000 November 2005 Prirejeno z dovoljenjem EORTC (European Organization for Research and Treatment ofCancer) po priročniku »What are cancer clinicaJ trials all aboutl« Onkololki lnltltut se zahvaljuje EORTC za soglasje za prevod tega priročnika. Za več informacij o EORTC kontaktirajte prof. Franise Meunier, MD, PhD, FRCP generalna direktorica EORTC E-mail: francoise.meunier@eortc.be www.eortc.be CIP -Kataložni zapis o publikaciji Narodna in univerzitetna knjižnica, Ljubljana 616-006(035) POMEN kliničnih raziskav za bolnike z rakom :priročnik za bolnike z rakom 1 [uredil [in priredil] Janez Žgajnar ... et al.] ; prevod Miha Žličar in Tina Škoberne].-Ljubljana : Onkololki inltitut, 2005 Prevod in priredba:What are cancer clinical trials all aboutl ISBN 961-6071-36-X 222364160 Raziskave na bolnikih imenujemo klinične raziskave. Kot bolnika z rakom vas lahko zaprasimo, da sodelujete v eni takšnih raziskav. Ta priročnik je namenjen vam, vaši družini in prijateljem. Pomagal vam bo razumeti, koj kliničle roziskove pravzaprav so, kako so zasnovane in kako potekajo. S kliničnimi raziskavami preizkušamo nove načine zdravljenja raka. Pri tem preizkušamo uporaba novih zdravil, nove kirurške posege, nove načine obsevanja, izvirne metode, kot so genska terapija in cepiva, ter nove kombinacije zdravljenj. Za bolnika nastopi najtežji čas ob postavitvi diagnoze in odločanju za najprimernejši način zdravljenja bolezni. Pogovor z vašim zdravnikom vam bo pomagal, da se boste pravilno odločili, vendar si je zapletene medicinske razlage pogosto težko zapomniti in razumeti. Pri tem vam bo v pomoč ta priročnik. V njem so informacije, ki dopolnjujejo zdravnikovo razlago in vam nudijo odgovore na vprašanja, ki si jih bolniki najpogosteje zastavljajo v zvezi s kliničnimi raziskavami. Priročnik vsebuje tudi slovarček izrazov, ki so povezani s kliničnimi raziskavami in zdravljenjem rakavih bolez11i. Dodatna pojasnila na temo rakavih bolezni so vam na voljo pri vašem zdravniku, pri Evropski organizaciji za raziskave in zdravljenje rakavih obolenj (EORTC) in pri posameznih zvezah bolnikov, obolelih za rakom, v večini evropskih držav. Pri klinilnih raziskavah na bolnikih z rakom poznamo vel faz Potek raziskave in zaJlita bolnikov Protokol Etična odgovornost in pravna zaščita Seznanitev s postopkom in posledicami ter soglasje bolnika Zaupnost in varstvo osebnih podatkov Objava rezultatov Ali so lahko klinične raziskave tvegane? Zakaj se pri zdravljenju rakov pojavljajo neželeni učinki Pomol bolnikom med zdravljenjem 1O Zakaj bolnikom priporo&mo sodelovanje v kliničnih raziskavah? 1 1 Možnost sodelovanja pri razvoju novega načina zdravljenja Kdo lahko sodeluje v klinični raziskavi Kako poteka zdravljenje v okviru klinične raziskave Katere klinične raziskave so na voljo za vaJo vrsto rakave bolezni? Katero zdravljenje je za vas najprimernejše? Kaj morate vedeti, preden se od lolite za sodelovanje v klinilni raziskavi? Klinilne raziskave na Onkoloikem inltitutu Slovarlek izrazov Pri obvladovanju in zdravljenju rakavih bolezni si znanstveniki in zdravniki vztrajno prizadevajo razviti nove, učinkovitejše in manj §kodljive načine zdravljenja, s katerimi bi povečali možnosti bolnikov za preživetje in jim omogočili kvalitetno življenje. Klinične raziskave so raziskave na bolnikih z rakom, njihov namen pa je potrditi varnost in učinkovitost novih in obetavnih načinov zdravljenja bolezni. Po temeljitem testiranju novega zdravila v laboratorijih (na celicah in na laboratorijskih živalih) lahko zdravniki preizkusijo nov način zdravljenja tudi na bolnikih. Šele takrat, ko predhodna testiranja pokažejo, da je zdravilo vamo,lahko zdravilo dobijo bolniki, ki sodelujejo v kliničnih raziskavah. Pri raziskavah rakavih bolezni imajo klinične raziskave dvojno vlogo. Z nekaterimi znanstveniki odkrivajo nova zdravila, druge pa pomagajo ovrednotiti in izpopolniti različne načine zdravljenja, od kirurških posegov in obsevanja do sočasne uporabe že uveljavljenih zdravil. V okviru posamezne raziskave lahko zdravniki preizkusijo različne odmerke zdravila, določijo pogostost jemanja zdravila in ugotovijo ali je, na primer, zdravilo bolje zaužiti kot tablete ali dati z injekcije. Raziskava poteka različno glede na to, ali je neko zdravilo še v začetni, nadaljevalni ali že zaključni fazi preizkušanja. S kliničnimi raziskavami je tudi lažje določiti najboljši potek in obseg operacije in/ali zdravljenja z obsevanjem ter njuno sočasno uporabo v zdravljenju. Vendar lahko vsak nov način zdravljenja poleg koristi prinese tudi neželene učinke. Prav zato potekajo klinične raziskave v skrbno nadzorovanih pogojih, najpogosteje v bolnišnicah na hospitaliziranih bolnikih ali v okviru ambulantnega zdravljenja. Ob koncu kliničnih raziskav, v katerih pogosto sodeluje več sto bolnikov, so na vrsti podrobne ocene in analize podatkov. Te opravi skupina strokovnjakov, ki odda rezultate 1 v pregled naslednji skupini strokovnjakov ter pristojnim organom, ki potrdijo, kdaj je način zdravljenja pripravljen za registracijo. Če novo zdravljenje bolniki dobro prenesejo in če je uspešno pri večini bolnikov, se odobri njegova uporaba za vse bolnike. Novo zdravljenje lahko nato zdravniki uporabljajo hkrati z drugimi oblikami zdravljenja kot so operacijski posegi in obsevanje, z dodatnimi klinični mi raziskavami pa ugotovijo ali so nove kombinacije zdravljenj bolj učinkovite. Nove in bolj§e načine zdravljenja zdravniki pogostokrat oblikujejo na podlagi preteklih izku§enj in kot nadgradnjo že uveljavljenih načinov, ki so se izkazali za najučinkovitejše. V kliničnih raziskavah sodelujejo samo bolniki, ki to sami želijo. Preden se odločite za sodelovanje, poskusite izvedeti čim več o kliničnih raziskavah. 2 Po uspešno opravljenih predkliničnih raziskavah strokovnjaki preizkušajo način zdravljenja še v nizu kliničnih raziskav, ki so zasnovane tako, da merijo vamost in učinkovitost zdravljenja. Pri nekaterih raziskavah preizkulajo en način zdravljenja na eni skupini bolnikov, medtem ko pri drugih primerjajo dva ali več načinov zdravljenja na več skupinah bolnikov s podobnimi bolezenskimi lastnostmi, kot je na primer razširjenost bolezni. Na ta način lahko rezultate medsebojno primerjajo in vrednotijo. Eno skupino običajno zdravijo z uveljavljenim (že splošno sprejetim oz. najboljšim, ki je takrat na voljo) načinom zdravljenja, zato da lahko z njim primerjajo učinkovitost novega načina zdravljenja v drugi skupini bolnikov. Skupina, ki jo zdravijo z že uveljavljenim načinom se imenuje kontrolna skupina. Če na primer zdravimo določeno obliko raka pri prvi skupini bolnikov (kontrolni skupini) samo kirurško, zdravimo isto obliko raka pri drugi skupini s kombinacijo kirurškega posega in obsevanja, da ugotovimo, ali je tovrstno zdravljenje učinkovitejše. Eden od načinov, ki preprečuje, da bi bolniki ali zdravniki pristransko vplivali na rezultate raziskave,je naključno izbiranje (randomizacija). Bolniki, ki privolijo v sodelovanje v klinični raziskavi, so naključno razporejeni v eno ali drugo skupino, največkrat s pomočjo računalnilkega izbiranja. To je zelo pomembno, saj če bi zdravnik ali bolnik sama izbrala določeno skupino, bi lahko tako nehote vplivala na rezultate raziskave. Raziskovalci namreč ne vedo, kateri način zdravljenja je najboljši. Ob začetku raziskave veljata oba načina zdravljenja za enako učinkovita. Klinične raziskave potekajo v več korakih, ki jih imenujemo faze, zasnovane pa so tako, da znanstveniki v vsaki dobijo določene podatke. Posameznega bolnika oziroma bolnico zdravniki uvrstijo v določeno fazo glede na njegovo oziroma njeno splolno zdravstveno stanje 1 počutje, vrsto in 4 razširjenost bolezni. Potek zdravljenja v posamezni fazi je odvisen od podatkov, pridobljenih v prejšnji fazi. V poznejših fazah sodeluje več bolnikov kot v začetnih. Klinična raziskava l. faze: Nov način zdravljenja se izvaja na majhni skupini bolnikov. Raziskovalci morajo določiti obseg in najustreznejši način izvajanja zdravljenja. Pri tem so zelo pozomi na morebitne neželene učinke. Čeprav so nov način zdravljenja že temeljito preizkusili v laboratoriju in na živalih, ne morejo natančno predvideti, kako se bodo nanj odzvali bolniki. Zdravljenje v klinični raziskavi l. faze je lahko precej tvegano, zato so vključeni samo bolniki, pri katerih je bolezen tako napredovala, da jim drugi načini zdravljenja ne bi pomagali. Že v tej fazi pa je zdravljenje lahko uspešno. V klinični raziskavi l. faze običajno sodeluje nekaj deset bolnikov. Klinična raziskava 11. faze: V tej fazi zdravniki določijo učinkovitost novega načina zdravljenja pri različnih vrstah rakavih bolezni. V klinični raziskavi 11. faze sodeluje od 40 do 80 bolnikov. Če se zdravljenje pri določenih rakavih boleznih izkaže za učinkovito, ga preizkušajo v kliničnih raziskavah 111. faze. Klinična raziskava 111.faze: V tej fazi zdravniki primerjajo nov način zdravljenja z že uveljavljenim načinom, da ugotovijo, kateri je učinkovitejši. V klinični raziskavi 111. faze običajno sodeluje veliko število (nekaj sto ali nekaj tisoč) bolnikov, kar zagotavlja zanesljivo statistično vrednotenje kliničnih podatkov. Če se nov način zdravljenja izkaže za učinkovitega v tako obsežni klinični raziskavi, ga lahko zdravniki uporabijo v kombiniranem zdravljenju z drugimi zdravili, kirurškim zdravljenjem ali obsevanjem. 5 Protokol Pri zdravljenju skrbno sledimo znanstvenim in etičnim načelom, saj lahko le tako zagotovimo ustrezno zaščito bolnikov in zanesljivost dobljenih rezultatov. Načrt zdravljenja je opisan v dokumentu, ki se imenuje protokol. Protokol predpisuje potek in namen raziskave, določa število bolnikov, ki bodo sodelovali v raziskavi, in predvideva, kdaj bodo izvedeni posamezni posegi. Vsi zdravniki, ki sodelujejo v raziskavi morajo protokol strogo upotevati. Etilna odgovornost in pravna zaJlita Uveljavljena etična in pravna načela medicinske prakse veljajo za vse klinične raziskave. V Evropi potekajo klinične raziskave v skladu z mednarodno sprejetimi etičnimi načeli, ki so zapisana v Helsinški deklaraciji in Priporočilih o dobri klinični praksi Mednarodne konference o usklajevanju (International Conference on Harmonisation -ICH). Ti jamčijo redno preverjanje protokolov (načrtov kliničnih raziskav) in vzajemen znanstven nadzor poteka posamezne raziskave. Začita bolnikov je v času raziskav vseskozi pod drobnogledom. Pred začetkom kliničnih raziskav mora te odobriti Komisija za strokovno oceno kliničnih protokolov in Komisija za medicinsko etiko, ki skrbi za zaščito, varnost in dostojanstvo bolnikov. V skladu z zakoni posamezne države komisijo za medicinsko etiko običajno sestavljajo tako raziskovalci in zdravniki, kot tudi pravniki, filozofi, sociologi, duhovniki in laiki. Komisija pregleda načrt raziskave, poskrbi, da je zagotovljena ustrezna začita bolnikov, in presodi ali pričakovani pozitivni učinki zdravljenja odtehtajo tveganja. Seznanitev s postopkom in posledicami ter soglasje bolnika Bolnikom podrobnosti o kliničnih raziskavah razložijo njihovi zdravniki. Preden pa dokončno privoli jo v sodelovanje, se seznanijo še z ostalimi podrobnostmi, pravicami in 6 obveznostmi. Podrobna seznanitev s kliničnimi raziskavami je zelo pomemben proces, saj zagotavlja, da bolnik razume potek raziskave in sam privoli v sodelovanje. Bolnik uradno privoli v sodelovanje, ko podpiše Obrazec o soglasju bolnika. Bolnika med sodelovanjem v klinični raziskavi vseskozi seznanjajo s postopkom in posledicami; obveščajo ga o novih dognanjih in morebitnih novih tveganjih. Med seznanjanjem je treba bolnika obvestiti, da lahko kadarkoli prekine sodelovanje v raziskavi, priporočljivo pa je, da se o tem in o morebitnih drugih vrstah zdravljenja posvetuje s svojimi zdravniki in medicinskim osebjem. Če se med raziskavo izkaže, da preizkušan način zdravljenja bolniku ne ustreza, bolnik prekine s sodelovanjem v raziskavi in z zdravnikom izbere ustreznejši način zdravljenja. Tudi kadar zdravniki ugotovijo, da je nek način zdravljenja očitno bolji od vseh drugih, raziskavo prekinejo in bolnike seznanijo z novimi ugotovitvami. Zaupnost in varstvo osebnih podatkov V skladu z mednarodnimi standardi in slovensko zakonodajo so vsi podatki o va!em zdravstvenem stanju, ki jih zberemo za potrebe raziskav, strogo zaupni. Ve identitete ne bomo razkrili nikomur. Sodelovanje v klinični raziskavi ne vpliva na zaupno razmerje med vami in vašim lečečim zdravnikom. Preden se odločite za sodelovanje v klinični raziskavi, se o zaupnosti podatkov lahko posvetujete z vašim zdravnikom. Objava rezultatov Ob koncu klinične raziskave zdravniki in strokovnjaki za biostatistiko analizirajo rezultate in jih predstavijo na znanstvenih srečanjih ter v strokovnih publikacijah. Objavo rezultatov raziskave pregledajo strokovnjaki in pristojne vladne službe, ki odobrijo uporabo novih načinov zdravljenja, če ugotovijo, da so ti primerni. Ta proces omogoči hitreje uvajanje učinkovitih postopkov zdravljenja za vse bolnike z rakom. 7 Da. Metode zdravljenja, ki jih zdravniki preizku§ajo v kliničnih raziskavah, lahko povzročijo neželene stranske učinke in druga zdravstvena tveganja, ki so odvisna od vrste zdravljenja in zdravstvenega stanja bolnika. Stranski učinki se pri posameznih bolnikih razlikujejo. Neželene stranske učinke lahko povzročijo tako uveljavljeni kot tudi preizkubni načini zdravljenja, vendar pa je na voljo vedno več novih in učinkovitej§ih načinov blaženja neželenih stranskih učinkov, ki se uporabljajo pri vseh vrstah zdravljenja rakavih obolenj, tudi v kliničnih raziskavah. Večina neželenih stranskih učinkov je takojšnjih in prehodnih, saj po prenehanju zdravljenja postopoma izginejo. Nekatera zdravila (uveljavljena ali preizkušana) na primer povzročajo izpadanje las in slabost, lahko pa tudi vplivajo na delovanje kostnega mozga, v katerem nastajajo krvne celice. Med zdravljenjem lahko število krvnih celic pade pod normalno spodnjo mejo. To lahko povzroči okužbo ali druge zaplete, zato zdravniki pri bolnikih redno preverjajo §tevilo krvnih celic. Na srečo je kostni mozeg sposoben hitro nadomestiti manjkajoče krvne celice in vzpostaviti normalno stanje. Nekateri neželeni stranski učinki, ki spremljajo zdravljenje rakavih obolenj, so lahko trajni in resni ter lahko celo ogrozijo bolnikovo življenje. Nekateri neželeni stranski učinki se lahko pojavijo šele po koncu zdravljenja. Ti poz ni neželeni učinki lahko škodujejo vitalnim organom, kot so srce, pljuča ali ledvice, lahko pa celo povzročijo neplodnost ali drugo vrsto rakave bolezni. Zdravniki posku§ajo na različne načine preprečiti zaplete, ki lahko nastopijo po koncu zdravljenja. Danes bolniki, oboleli za rakom, živijo dlje predvsem zaradi bolj izpopolnjenih načinov zdravljenja. Ko se odločate za sodelovanje v klinični raziskavi, morate upoštevati več dejavnikov. Rak je bolezen, ki ogroža življenje, in ima povsem specifične simptome, ki niso povezani z zdravljenjem.V vsakem primeru je potrebno pretehtati neizogibna tveganja, ki so povezana z boleznijo, ter 8 morebitna tveganja in pozitivne učinke, ki jih lahko prinese preizkušan način zdravljenja. Med klinično raziskavo boste morali o vseh neželenih stranskih učinkih poročati svojemu zdravniku, ki vam bo sku§al olaj§ati težave. Zakaj se pri zdravljenju rakov pojavljajo neleleni ulinki? Neželene reakcije, ki jih imenujemo tudi neželeni učinki, se pri posameznih bolnikih razlikujejo. Neželene učinke lahko povzroči katerakoli vrsta zdravljenja. Zdravljenje rakavih bolezni z nekaterimi sistemskimi zdravili je še posebej agresivno, saj uničuje rakave celice, ki se delijo. Ob tem lahko vpliva na delitev zdravih celic in tako povzroči neželene stranske učinke. Sočasno kirurško zdravljenje ali zdravljenje z obsevanjem lahko poveča neželene učinke. Največji izziv za zdravnike pri tem je, da razvijejo način zdravljenja, s katerim bodo omejili obseg rakave belezni in obenem čim manj vplivali na kakovost življenja bolnika. 9 Motnost sodelovanja pri razvoju novega nuina zdravljenja Bolniki se za sodelovanje v kliničnih raziskavah odločijo iz več razlogov: želje po tem, da bi se njihovemu primeru zdravniki in raziskovalci kar najbolj posvetili; priložnosti, da jih zdravijo z najnovej!imi in najučinkovitej!imi načini zdravljenja, kot tudi zaradi dejstva, da bodo pod skrbnim strokovnim nadzorom. Vedno več bolnikov aktivno sodeluje pri odločanju o obliki zdravljenja. Upajo, da bodo odkrili zdravilo za njihovo bolezen, da bodo živeli dlje in da se bodo bolje počutili. Včasih pa želijo prispevati svoj delež k raziskavam, ki bodo morda pomagale drugim. Bolniki, ki sodelujejo v kliničnih raziskavah, so prvi, ki jih zdravijo na nov način, še preden je ta na voljo vsem ostalim. Vendar pa ni vnaprej znano, kako bo zdravljenje pomagalo bolniku. Namen kliničnih raziskav je presoditi ali je nov način zdravljenja učinkovitej!i od že uveljavljenega. Vsi bolniki, ki sodelujejo v kliničnih raziskavah, so pod skrbnim strokovnim nadzorom med in po raziskavi. S sodelovanjem postanejo del evropske mreže kliničnih raziskav, ki občasno sodeluje s podobnimi združenji v ZDA. Zdravniki in raziskovalci, ki so del te mreže, izmenjujejo izkušnje in tako učinkoviteje načrtujejo potek kliničnih raziskav, ter poglabljajo svoje znanje o zdravljenju rakavih bolezni. Za bolnike, ki sodelujejo v kliničnih raziskavah, skrbi skupina strokovnjakov. Kdo lahko sodeluje v klinilni raziskavi? Preden se z va!im zdravnikom odločite za vrsto zdravljenja (bodisi v okviru klinične raziskave bodisi izven nje), morajo zdravniki ugotoviti vrsto raka, ki ga imate, in določiti razširjenost bolezni. Razširjenost bolezni pove ali je bolezen napredovala oziroma do kolikšne mere se je razširila. Način zdravljenja je odvisen od več dejavnikov, med drugim 11 od razširjenosti bolezni in od vašega splošnega zdravstvenega stanja. K sodelovanju v klinični raziskavi vas bo najverjetneje povabil va§ lečeči zdravnik ali kateri drugi zdravnik, ki je seznanjen z va§o boleznijo. V vsaki raziskavi sodelujejo bolniki, ki imajo primerljivo bolezen. Kriteriji, po katerih zdravniki razporejajo bolnike v klinične raziskave, se za vsako raziskavo razlikujejo. Bolnike lahko razporedijo glede na starost, spol, vrsto in razširjenost rakave bolezni, ter glede na to ali je bolnik že bil zdravljen za rakom, oziroma ima katere druge zdravstvene težave. Tako je zagotovljeno, da so rezultati raziskave zanesljivi in da v raziskavah ne sodelujejo bolniki, ki bi jim zdravljenje lahko §kodovalo. Pomembno je, da so v isti skupini bolniki s podobnimi lastnostmi, saj tako zdravniki vedo, katerim bolnikom zdravljenje pomaga. Kako poteka zdravljenje v okviru ldinilne raziskave? Zdravljenje poteka na On kološ kem inštitutu Ljubljana, v drugi bolnišnici ali v ambulanti vašega zdravnika. Včasih za bolnika skrbi skupina strokovnjakov (zdravniki, medicinske sestre, farmacevti in drugi specialisti). Ponavadi morajo bolniki, ki sodelujejo v klinični raziskavi, opraviti več preiskav in pogosteje obiskovati svojega zdravnika. Tako zdravniki laže spremljajo potek zdravljenja,zbirajo potrebne podatke in nadzirajo bolnika. Bolniki prejmejo načrt zdravljenja, ki se ga morajo strogo držati, in vestno poročati o svojem fizičnem počutju, še posebej o bolečinah in drugih simptomih, ki vplivajo na kakovost življenja bolnika . Podatki o poteku zdravljenja in počutju bolnika se med raziskavo vseskozi posredujejo osebnemu zdravniku. Priporočljivo je, da bolniki ohranijo stik tudi z zdravnikom, ki jih je napotil v klinično raziskavo. 12 To lahko izveste na več načinov. Posvetujte se s svojim zdravnikom in z onkologom. Ne bojte se zaprositi za drugo mnenje. Koristne informacije o zdravljenju so vam na voljo tudi na spletnih straneh raziskovalnih skupin {na§tetih na strani 16) in nekaterih zvezah bolnikov zbolelih za rakom, ki imajo najnovej§e podatke o kliničnih raziskavah za vse vrste in raz§irjenosti rakavih bolezni, ki potekajo v Evropi. Če želite sodelovati, se o tem posvetujte s svojim zdravnikom. 13 To je zelo pomembno vprdanje. Pretehtajte vse možnosti in se o njih posvetujte s strokovnjaki, z va!im zdravnikom in z va§imi bližnjimi. Pogovorite se z njimi o va§ih težavah. Več ko veste o svojih težavah, bolj učinkovito boste sodelovali s svojim zdravnikom. Na pogovor z zdravnikom lahko pridete tudi s prijateljem ali sorodnikom. Morda vam bo pomagalo, če si prej pripravite vprašanja. Vprašajte brez zadržkov, saj nobeno vprašanje ni neumno. Pozanimajte se, katere možnosti so vam na voljo. Vsak bolnik je drugačen in vsak posameznik ima svoje potrebe. Vale zdravje je pomembno. Če je za rakom zbolel va§ otrok. vas seveda skrbi ali boste zanj izbrali najprimernejši način zdravljenja. Ko se odločate za vrsto zdravljenja (bodisi v okviru klinične raziskave bodisi izven nje), ne pozabite, da niste sami. Ob strani vam stoji veliko ljudi: zdravniki, medicinske sestre, socialni delavci, duhovniki, družina, prijatelji in drugi bolniki. Tu so, da vam pomagajo, čeprav je končna odločitev seveda VAŠA 14 Jn��olc>.Skiem inštitutu poteka vrsta kliničnih raziskav, za različne vrste rakov. Ker se načini zdravljenja s časom spreminjajo in ker prihajajo v poskusna zdravljenja vedno nova zdravila in novi pristopi zdravljenja, ta priročnik ne vsebuje spiska kliničnih raziskav, ki potekajo na Onkolo!kem in!titutu. Na spletni strani Onkolo!kega inštituta lahko izveste več o vrstah kliničnih raziskav, ki trenutno potekajo, kot tudi o načinu prijave in poteku kliničnih raziskav. Vabimo vas da si ogledate www.onko-i.si Večina kliničnih raziskav poteka kot multicentrične raziskave z akademskimi raziskovalnimi skupinami. Dodatne informacije najdete tudi na naslednjih spletnih straneh: • EORT C -European Organization for Research and Treatment of Cancer (www.eortc.be) • IBCSG-International Breast Cancer Study Group (www.ibcsg.org) • CECOG -Central European Cooperative Oncology Group (www.cecog.org) • CEEOG-Central and East European Oncology Group (www.ceeog.org) • BCIRG-Breast Cancer International Research Group(www.bcirg.org) 16 Antigen • Tujek v telesu, ki spodbudi imunski sistem, da proizvede protitelesa. Antigeni so na primer telesu tuje beljakovine, bakterije in virusi, cvetni prah in druge snovi. Biololka • Uporaba biolokih učinkovin (snovi, ki jih terapija proizvajajo telesu lastne celice) oziroma modulatorjev biološkega odziva (snovi, ki vplivajo na bolnikov obrambni sistem) pri zdravljenju rakavih obolenj. Dololitev • Metoda, s katero določimo obseg rakave stadija bolezni. Dopolnilna • Zdravljenje z uporabo enega ali večih sistemska zdravil (citostatikov, hormonskih zdravil, terapija bioloških zdravil) za zdravljenje rakavih bolezni v kombinaciji s kirukimi posegi ali obsevanjem. Hormon • Kemična snov, ki jo izločajo endokrine žleze (žleze z notranjim izločanjem). Ko hormoni preidejo v telesne tekočine, na specifičen način vplivajo na ostale organe v telesu. lmunoterapija • Vrsta bioloke terapije. Način zdravljenja rakavih bolezni pri katerem uporabljamo snovi, ki spodbujajo obrambni odziv imunskega sistema. Imunski • Celota organov, celic in posebnih snovi v sistem telesu, ki branijo telo pred organizmi, ki povzročajo vnetja ali bolezni. 17 Metastatska • Stopnja razširjenosti rakave bolezni, ki se bolezen je rmirila z mesta nastanka v druge dele telesa-razsejani rak. Metastaza • Ali zasevek; skupek rakavih celic, ki se po krvnem ali limfnem obtoku razširi iz prvotnega hrilča na drugo mesto v telesu, kjer začne enako bolezen. Metastaza je tudi izraz za sekundarno rakavo bolezen (oddaljeni zasevki), ki se razvije drugje v telesu, razen v primeru, ko gre za povsem nov, neodvisno nastal tumor. Monoklonska • Ena od §tevilnih učinkovin, ki jih uporabljajo protitelesa pri biološki terapiji. Monoklonska protitelesa so raziskovalci razvili s pomočjo novih znanstvenih metod, uporabljajo pa jih lahko za postavljanje diagnoz in tarčno zdravljenje rakavih obolenj. Neželeni ui!inki • Kakršenkoli nepričakovan zdravstven zaplet pri bolniku, ki ni nujno posledica zdravljenja. Neželeni učinek je lahko katerikoli nepredviden negativen pojav, simptom ali bolezen prehodne narave, ki se pojavi kot posledica zdravljenja (kiruriki posegi, obsevanje) ali jemanja zdravil in ni nujno povezan z uporabo poskusnih zdravil ali terapij. Obsevalna • Zdravljenje z uporabo ionizirajočega terapija, tudi sevanja (rentgenskih žarkov, izotopa kobaltradioterapija aJi 60, in drugih izotopov, elektronov) in terapija z ostalih načinov uničevanja celic z obsevanjem obsevanjem. 19 Onkolog • Zdravnik specialist za zdravljenje rakavih obolenj. Placebo • Neaktivna sestavina, ki je po videzu enaka kakemu zdravilu. Placebo uporabljamo za dosego psihološkega učinka pri bolnikih in za preverjanje učinkovitosti pravih zdravil. Placebo, ki je na videz enak preizkušanemu zdravilu, lahko dajemo bolnikom v obliki tablete, kapsule ali injekcije. Njegov učinek lahko preverjamo z učinkovanjem novega zdravila, kadar ne vemo ali katerokoli zdravilo oziroma način zdravljenja sploh deluje. Preizkusna • Skupina, ki jo v okviru klinične raziskave skupina zdravimo s preizkušanim,§e neuveljavljenim zdravilom ali načinom zdravljenja. Preizkulano • Zdravilo. ki se lahko uporablja v kliničnih zdravilo raziskavah in še nima dovoljenja za uporabo. Protitelo • Protein, ki nastane v plazmatski celici limfnega sistema ali kostnega mozga kot odgovor na določen antigen (glej antigen), ki je spodbudil delovanje imunslqa sistema (glej imunski sistem). Protitelo se veže na antigen, ki je spodbudil delovanje imunskega sistema. Tako omogoči drugim celicam imunskega sistema, da uničijo antigen. Protokol • Oris oL načrt poteka poskusnega postopka ali poskusnega zdravljenja. Radiosenzibili-• Zdravila, ki povečajo učinek obseval ne zatorji terapije. 20 Rakava bolezen • Splošni izraz za več kot sto bolezni, za katere je značilna nenormalna in nenadzorovana rast celic. Skupek takih celic imenujemo tumor. Tumorske ali rakave celice lahko vrdčajo v zdrava tkiva, ki obkrožajo tumor. Take rakave celice se lahko iz t.umorja razširijo s krvjo ali limfo po telesu, s čimer se bolezen razli ri na druge dele telesa (metastaze). Randomizirana • Studija, v kateri so bolniki s podobnimi ldinina raziskava bolezenskimi lastnostmi, kot je npr. r.Wirjenost bolezni, naključno razporejeni v skupine, ki jin zdravimo na različne načine in pri tem primerjamo učinkovitost zdravljenja. Želja bolnikov ali zdravnikov pri razporejanju ne upoštevamo. Tako lahko rezultate zdravljenja v posameznih skupinah med seboj verodostojno primerjamo. Pred pričetkom raziskave zdravniki ne vedo, kateri način zdravljenja oz. katero zdravilo je boljše. Bolnik se sam odloči ali .želi sodelovati v randomizirani klinični raziskavi. Glej tudi ldinina raziskava. Regresija • Zmanjšanje obsega rakave bolezni. Remisija • Izginotje simptomov rakave bolezni, ki je lahko začasno ali trajno. Soglasje bolnika • Proces, v katerem se bolnik natančno seznani z namenom in potekom klinične raziskave in se nato prostovoljno odloči, če želi sodelovati. Med seznanjanjem bolnik prejme dokument, ki vsebuje vse zanj pomembne informacije o pričakovanih pozitivnih učinkih in morebitnih tveganjih 21 sodelovanja v klinični raziskavi. Na podlagi tega dokumenta bolnik privoli v sodelovanje. Tudi potem, ko bolnik podpiše obrazec »soglasje bolnika« in prične z zdravljenjem v klinični raziskavi, lahko kadarkoli prekine sodelovanje in izbere drug način zdravljenja. Standarden 1 • Splošno sprejet način zdravljenja, ki se je Uveljavljen način izkazal za učinkovitega v preteklih kliničnih zdravljenja raziskavah. Stranski učinki • Glej neželeni učinki. tudijska skupina • V klinični raziskavi skupina bolnikov s podobnimi bolezenskimi lastnostmi. Bolnike v vsaki študijski skupini zdravimo na drugačen način. Terapevtski • Zdravilen; ki se nanaša na terapijo. Vodja raziskave • Zdravnik z izkušnjami na področju znanstvenega raziskovanja, ki pripravi protokol oziroma načrt zdravljenja in skrbi za njegovo izvajanje. Zdravljenje z več • Zdravljenje rakavih obolenj z večimi citostatiki različnimi zdravili iz skupine citostatikov. 22