371 farm vestn 2023; 74 NOVICE IZ SVETA FARMACIJE Zdravilo podjetja Santhera Pharmaceuticals naj bi na trg prišlo v začetku naslednjega leta, za prvih sedem let pa je FDA zdravilu podelila ekskluzivnost in status zdravila sirote. Viri: 1. Pharmacy Times, https://www.pharmacytimes.com/view/fda- approves-vamorolone-for-treatment-of-duchenne-muscular-dys trophy-in-patients-aged-2-years-and-older; dostop: 6. 11. 2023 2. EMA, https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/ summaries-opinion/agamree; dostop: 6. 11. 2023 NAPREDEK NA PODROČJU ZDRAVLJENJA NEVRODEGENERATIVNIH BOLEZNI S SELEKTIVNO ELEKTRIČNO STIMULACIJO PRIZADETIH MOŽGANSKIH REGIJ Antonina Žaberl Raziskovalci britanskega Inštituta za raziskovanje demence (UK Dementia Research Institute) so svetu predstavili novo potencialno obliko zdravljenja kroničnih nevrodegenerativnih bolezni s pomočjo globokotkivne stimulacije možganov. Nevrodegenerativne bolezni so skupina ireverzibilnih bole- zenskih stanj, ki se kažejo kot upad kognitivnih funkcij, motnje pomnjenja in okrnjenje motoričnih sposobnosti, ki jih povzroči progresivna atrofija možganskih celic. Zapleten mehanizem nastanka bolezni predstavlja velik izziv za razvoj potencialnih zdravil in metod zdravljenja. Na novo zasnovana metoda zdravljenja temelji na globo- kotkivni stimulaciji specifičnih regij možganov z uporabo tehnologije temporalne interference, s katero skozi elek- trode ciljno usmerjamo različne frekvence električnega po- lja. Analogno električno stimulacijo možganov je bilo do sedaj mogoče doseči le z invazivnejšimi operativnimi me- todami zdravljenja. V prvem delu raziskave, ki je vključevala 20 zdravih posa- meznikov, je raziskovalna skupina želela doseči stimulacijo hipokampusa, dela možganov, ki je odgovoren za pom- njenje in učenje. V poskusu so s temporalno interferenco preiskovancem v hipokampus varno dostavili različne fre- NOV KORTIKOSTEROID ZA ZDRAVLJENJE DUCHENNOVE MIŠIČNE DISTROFIJE Nina Gradišek FDA je odobrila uporabo peroralne suspenzije kortikosteroida vamolorona v odmerku 40 mg/mL (tržno ime Agamree), za zdravljenje Duchennove mišične distrofije pri posameznikih, starejših od dveh let. Pozitivno mnenje je podal tudi Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini pri EMA. Duchennova mišična distrofija, živčno-mišična bolezen, je najpogostejša oblika mišične distrofije, za katero je značilno hitro napredujoče propadanje mišic. Pacienti postopno iz- gubijo sposobnost hoje in trpijo za respiratorno odpovedjo, ki je skupaj z kardiomiopatijo najpogostejši vzrok smrti v zgodnji odrasli dobi. Standardno zdravljenje predstavljajo kortikosterodi, ki jih uvedejo individualno, ko motorične sposobnosti pacienta dosežejo plato. Tako zdravljenje sicer upočasni propad mi- šic in podaljša obdobje samostojne gibljivosti za nekaj let, hkrati pa ga spremljajo številni neželeni učinki. Vamoloron se veže na glukokortikosteroidne receptorje, s čimer sproži protivnetno delovanje, hkrati pa tudi inhibira aktivacijo mineralokortikoidnih receptorjev, ki jih aktivira al- dosteron. Natančen mehanizem, kako učinkovina doseže terapevtsko delovanje pri bolnikih z Duchennovo mišično distrofijo, še ni znan, prav to različno delovanje receptorje pa je tisto, ki ga loči od ostalih kortikosteroidov. Učinkovina vpliva tudi na receptorsko signaliziranje, s čimer doseže tako terapevtski učinek kot tudi ugodnejši profil neželenih učinkov. Najpogostejši med njimi so znaki Cus- hingovega sindroma, bruhanje, povečanje telesne mase, pomanjkanje vitamina D in razdražljivost. Zdravilo Agamree skrajša čas, ki ga bolniki potrebujejo, da vstanejo iz ležečega položaja, prav tako pa pri bolnikih, ki še lahko hodijo, to sposobnost izboljša. NOVICE IZ SVETA FARMACIJE 372 farm vestn 2023; 74 NOVICE IZ SVETA FARMACIJE kvence električnega polja. Stimuliranost ciljane regije mo- žganov so spremljali s pomočjo magnetne resonance. Re- zultati raziskave so potrdili povečanje stimuliranosti hipo- kampusa, ki se je pri preiskovancih kazala kot izboljšana funkcija pomnjenja, in s tem dokazali uspešnost nove me- tode ciljne stimulacije. V drugem delu raziskave so v sodelovanju z raziskovalci švicarske raziskovalne univerze École polytechnique fédé- rale de Lausanne z uporabo temporalne interference na- črtovali ciljno stimuliranje možganskega stratiuma, ki je po- vezan z motoričnim pomnjenjem. Tudi drugi del raziskave se je izkazal za uspešnega in s tem podprl metodo globo- kotkivne stimulacije možganov s pomočjo temporalne in- terference kot obetajočo terapijo za zdravljenje nevrode- generativnih bolezni. Po dokazani uspešni izboljšavi spomina na zdravih posa- meznikih raziskovalci preizkušanje nove metode ciljne sti- mulacije možganov nadaljujejo na posameznikih z Alzhei- merjevo boleznijo. Vir: 1 PharmaTimes online; https://www.pharmatimes.com/news/deep_brain_stimulation_c ould_improve_memory_loss_in_alzheimers_disease_1502388; dostop: 6. 11. 2023 FDA JE ODOBRILA NOVO MONOKLONSKO PROTITELO ZA ZDRAVLJENJE ULCEROZNEGA KOLITISA Brina Jakopič Ulcerozni kolitis je dolgoročno vnetno bolezensko stanje, ki prizadene debelo črevesje in danko. Bolezen se lahko manifestira le v danki in/ali zajame levo polovico črevesa ali pa celotno debelo črevo. Pojavnost bolezni narašča s sodobnim načinom življenja v razvitih državah, vzroki pa so idiopatske narave. Na potek bolezni vplivajo imunološki in dedni dejavniki ter stres, velik vpliv pa ima tudi spreme- njena črevesna mikrobiota zaradi neuravnotežene prehrane in nezadostnega vnosa vlaknin. Zdravljenje te bolezni za- jema širokospektralno terapijo z zdravili, ki imajo lahko resne neželene učinke, ali pa operativne posege. Cilj pri razvoju novih in učinkovitejših zdravil je ne le izboljšati, temveč tudi podaljšati življenjsko dobo bolnika. V zadnjih letih v ospredje prihajajo biološka zdravila, ki revolucionirajo področje farmacije. Eno takšnih je zdravilo Omvoh™ (mirikizumab-mrkz) pod- jetja Eli Lilly and Company, ki ga je FDA 26. oktobra letos odobrila kot prvo zdravilo oz. učinkovino z novim mehan- izmom delovanja (first-in-class drug). Omvoh™ je prvo in doslej edino monoklonsko protitelo, ki deluje kot antagonist interlevkina 23 in se selektivno veže na njegovo podenoto p19, ki ima glavno vlogo pri vnetju črevesja. Zdravilo je in- dicirano za zdravljenje zmernega do hudega ulceroznega kolitisa. Aplicira se v obliki infuzije (300 mg/15 mL) oz. injekcije (100 mg/mL). V terapiji se pri manj kot 2 % bolnikov pojavijo neželene reakcije, ki obsegajo vnetja zgornjega dihalnega trakta, reakcije na mestu vboda, izpuščaje, gla- vobol in okužbe s herpes virusom med vzdrževanjem te- rapije. Kontraindikacij, razen alergije na monoklonsko pro- titelo mirikizumab-mrkz ali pa na dodane ekscipiente, ni. Raziskave so pokazale statistično značilno remisijo bolezni pri 54,1 % udeležencev v 52. tednu zdravljenja v primerjavi s placebo skupino, pri kateri je prišlo do 19,6-odstotnega zmanjšanja simptomov bolezni. Zdravilo je v Evropski uniji in na Japonskem že dobilo do- voljenje za promet, v ZDA pa bo na voljo v prihajajočih tednih. Viri: 1. Zhang T, Zhang B, Tian W, Wang F, Zhang J, Ma X, Wei Y, Tang X. Research trends in ulcerative colitis: A bibliometric and visualized study from 2011 to 2021. Front Pharmacol. 2022 Sep 9;13:951004. 1. NHS, https://www.nhs.uk/conditions/ulcerative-colitis/; dostop: 6. 11. 2023 3. Eli Lilly and Company, https://investor.lilly.com/news- releases/news-release-details/fda-approves-lillys-omvohtm-miri kizumab-mrkz-first-class; dostop: 6. 11. 2023 4. FDA, https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new- molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/nov el-drug-approvals-2023; dostop: 6. 11. 2023 EMA PRIPOROČA ODOBRITEV PRILAGOJENEGA NUVAxOVID COVID-19 CEPIVA Lejla Pašić Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini pri EMA je priporočil odobritev prilagojenega cepiva Nuvaxovid, usmerjenega proti podtipu xBB.1.5 virusa SARS-CoV-2, znanemu kot omikron. Cepivo, imenovano Nuvaxovid