371 farm vestn 2023; 74
NOVICE IZ SVETA FARMACIJE
Zdravilo podjetja Santhera Pharmaceuticals naj bi na trg 
prišlo v začetku naslednjega leta, za prvih sedem let pa 
je FDA zdravilu podelila ekskluzivnost in status zdravila 
sirote.  
 
Viri:  
  1. Pharmacy Times, https://www.pharmacytimes.com/view/fda-
approves-vamorolone-for-treatment-of-duchenne-muscular-dys
trophy-in-patients-aged-2-years-and-older; dostop: 6. 11. 2023 
  2. EMA, https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/ 
summaries-opinion/agamree; dostop: 6. 11. 2023 
 
 
NAPREDEK NA PODROČJU 
ZDRAVLJENJA 
NEVRODEGENERATIVNIH 
BOLEZNI S SELEKTIVNO 
ELEKTRIČNO STIMULACIJO 
PRIZADETIH MOŽGANSKIH 
REGIJ 
 
Antonina Žaberl 
 
Raziskovalci britanskega Inštituta za raziskovanje demence 
(UK Dementia Research Institute) so svetu predstavili novo 
potencialno obliko zdravljenja kroničnih nevrodegenerativnih 
bolezni s pomočjo globokotkivne stimulacije možganov.  
Nevrodegenerativne bolezni so skupina ireverzibilnih bole-
zenskih stanj, ki se kažejo kot upad kognitivnih funkcij, 
motnje pomnjenja in okrnjenje motoričnih sposobnosti, ki 
jih povzroči progresivna atrofija možganskih celic. Zapleten 
mehanizem nastanka bolezni predstavlja velik izziv za razvoj 
potencialnih zdravil in metod zdravljenja. 
Na novo zasnovana metoda zdravljenja temelji na globo-
kotkivni stimulaciji specifičnih regij možganov z uporabo 
tehnologije temporalne interference, s katero skozi elek-
trode ciljno usmerjamo različne frekvence električnega po-
lja. Analogno električno stimulacijo možganov je bilo do 
sedaj mogoče doseči le z invazivnejšimi operativnimi me-
todami zdravljenja. 
V prvem delu raziskave, ki je vključevala 20 zdravih posa-
meznikov, je raziskovalna skupina želela doseči stimulacijo 
hipokampusa, dela možganov, ki je odgovoren za pom-
njenje in učenje. V poskusu so s temporalno interferenco 
preiskovancem v hipokampus varno dostavili različne fre-
NOV KORTIKOSTEROID ZA 
ZDRAVLJENJE DUCHENNOVE 
MIŠIČNE DISTROFIJE 
 
Nina Gradišek 
 
FDA je odobrila uporabo peroralne suspenzije kortikosteroida 
vamolorona v odmerku 40 mg/mL (tržno ime Agamree), za 
zdravljenje Duchennove mišične distrofije pri posameznikih, 
starejših od dveh let. Pozitivno mnenje je podal tudi Odbor 
za zdravila za uporabo v humani medicini pri EMA. 
Duchennova mišična distrofija, živčno-mišična bolezen, je 
najpogostejša oblika mišične distrofije, za katero je značilno 
hitro napredujoče propadanje mišic. Pacienti postopno iz-
gubijo sposobnost hoje in trpijo za respiratorno odpovedjo, 
ki je skupaj z kardiomiopatijo najpogostejši vzrok smrti v 
zgodnji odrasli dobi. 
Standardno zdravljenje predstavljajo kortikosterodi, ki jih 
uvedejo individualno, ko motorične sposobnosti pacienta 
dosežejo plato. Tako zdravljenje sicer upočasni propad mi-
šic in podaljša obdobje samostojne gibljivosti za nekaj let, 
hkrati pa ga spremljajo številni neželeni učinki. 
Vamoloron se veže na glukokortikosteroidne receptorje, s 
čimer sproži protivnetno delovanje, hkrati pa tudi inhibira 
aktivacijo mineralokortikoidnih receptorjev, ki jih aktivira al-
dosteron. Natančen mehanizem, kako učinkovina doseže 
terapevtsko delovanje pri bolnikih z Duchennovo mišično 
distrofijo, še ni znan, prav to različno delovanje receptorje 
pa je tisto, ki ga loči od ostalih kortikosteroidov. 
Učinkovina vpliva tudi na receptorsko signaliziranje, s čimer 
doseže tako terapevtski učinek kot tudi ugodnejši profil 
neželenih učinkov. Najpogostejši med njimi so znaki Cus-
hingovega sindroma, bruhanje, povečanje telesne mase, 
pomanjkanje vitamina D in razdražljivost.  
Zdravilo Agamree skrajša čas, ki ga bolniki potrebujejo, da 
vstanejo iz ležečega položaja, prav tako pa pri bolnikih, ki 
še lahko hodijo, to sposobnost izboljša.  
NOVICE  
IZ SVETA 
FARMACIJE